今天，上海研发的我国首个血友病B基因治疗药物信玖凝（通用名：波哌达可基注射液）获国家药监局批准上市。从研发到上市，信玖凝用了不到七年时间，为国际同类产品的一半，体现了上海抢抓细胞与基因治疗新赛道的速度。
这也是我国首款获批的重组腺相关病毒基因治疗药物。此前，全球已有8款此类基因治疗药物获批，用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗，信玖凝的获批上市填补了我国在该领域的空白。
基因治疗是指将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对由基因异常引起的疾病进行治疗的方法，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。在治疗包括血友病在内的众多罕见病上，基因治疗具有“一针给药，长期有效”的优势，给患者带来了治愈希望。
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸介绍，信玖凝采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥其促凝血活性。
信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次，各项参数优于国际同类产品。
“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科创生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，公司在药物研发阶段得到了市科委多项政策支持，临床试验期间获得市科委数百万奖励经费资助；在药物注册阶段，获得了市药监局、国家药监局药品审评检查长三角分中心的悉心指导，去年7月公司递交审批申请后，市药监局仅用两个工作日就完成了抽样评审。
应对全球生物医药产业发展新形势，本市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。近三年，相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。
与此同时，《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等政策的落地，也为沪上生物医药企业创新发展和产业升级提供高质量服务，优化产业创新发展生态，全力推动全球生物医药创新高地和世界级产业集群建设。
未来，上海将进一步厚植生物医药创新土壤，持续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供创新产品和治疗新方法。
